入选标准
所有候选受试者必须符合以下所有标准方可入选本研究：
1. 受试者自愿参加临床研究；完全了解、知情本研究并签署知情同意书（对于未成
年受试者 ， 监护人还需要提供同意其参加研究的书面知情同意书）；愿意遵循并有能力完成所有试验程序；须在开始任何一项研究相关但不属于受试者疾病标准
治疗的检查或程序前获得知情同意
2. 年龄 14~60 岁（包含临界值）
3. ECOG 评分≤2 分
4. 复发难治性急性髓系白血病，且满足以下任何一个条件
a) 2 次或多次复发；
b) 经过标准方案治疗 2个疗程无效的初治病例；
c) CR 后 12个月内复发者；或在 12 个月后复发但经过常规化疗无效者；
d) 或髓外白血病持续存在者。
5. 满足异基因造血干细胞移植条件
6. CLL-1/CD33 双阳性
7. 筛选期临床实验室数值符合以下标准，可重复进行一次实验室检查，以确定受试
是否有资格参加研究：
• 丙氨酸氨基转移酶（ALT）<5 倍相同年龄正常标准最大值；
• 肌酐清除率≥30 mL/min/1.73 m 2 ，根据肾脏疾病膳食改良公式（MDRD 公式）
计算或 24 小时尿液采集结果；
• 总胆红素≤2.0×ULN；先天性胆红素血症受试者除外，例如 Gilbert 综合征（在
这种情况下，要求直接胆红素≤总胆红素水平的 20%）。
8. 既往治疗的毒性必须好转至基线水平或≤1 级（除外血常规、入选标准中的生化指
标）
9. 预计生存周期≥3个月
10. 有生育能力的女性在筛选时和首次接受环磷酰胺和氟达拉滨治疗前的高敏感性血
清妊娠试验（β 人绒毛膜促性腺激素[β-hCG]）必须为阴性
11. 有生育能力的受试者必须遵守下列要求：• 成年女性受试者必须同意采用一种高效的避孕方法（持续和正确使用的年失
败率＜1％），并同意在从签署知情同意书（ICF）至接受 LCAR-AMDR 细胞
制剂输注后 1 年内持续使用一种高效的避孕方法。高效避孕方法包括：
– 非使用者依赖性方法：1) 可抑制排卵的植入式孕激素避孕药；2) 宫内节
育器（IUD）；宫内激素释放系统；3) 性伴侣输精管切除；
– 使用者依赖性方法：1) 可抑制排卵的复方（含雌激素和孕激素）激素避
孕药：口服、阴道用以及经皮给药；2) 可抑制排卵的孕激素避孕药（口
服或注射剂）。
• 除了高效避孕方法外，成年男性受试者应：
– 从签署 ICF 至接受 LCAR-AMDR 细胞制剂输注后 1 年内，与有生育能力
的女性有性生活时，必须同意使用屏障避孕法（例如，避孕套加杀精泡
沫/凝胶/薄膜/乳剂/栓剂）；
– 与孕妇有性生活时必须使用避孕套。
成年女性和男性受试者必须同意在研究期间以及接受 LCAR-AMDR 细胞制剂输注
后 1 年内不得捐赠卵子（卵细胞、卵母细胞）或精子。
未成年受试者必须同意在研究期间以及接受 LCAR-AMDR 细胞制剂输注后 1 年内
不怀孕或不使她人怀孕。
注：激素避孕药可能会与研究治疗发生相互作用，从而降低避孕效果。
4.2 排除标准
任何符合下列任一标准的候选受试者都将被排除出本研究：
1. 受试者为急性早幼粒细胞白血病（APL/AML-M3 型）：t(15,17) (q22;q12)
2. 受试者伴有下列遗传综合征：Fanconi 综合征、Kostmann 综合征、Shwachman 综合
征或任何已知的骨髓衰竭综合征，唐氏综合症患者不列入排除标准
3. 既往有恶性肿瘤病史，但皮肤或宫颈原位癌治愈患者以及非活动性肿瘤患者不列
入排除标准
4. 接受过以下任一治疗：• 既往接受过异基因干细胞移植治疗（注：接受异基因干细胞移植治疗 6 个月以
上，已停用免疫抑制药物且无活动性 GvHD的患者不列入排除标准）；
• 既往接受过基因治疗；
• 既往接受过抗 CD33/CLL-1 治疗；
• 曾经接受过靶向任何靶点的 CAR-T 治疗。
5. 既往接受过如下抗肿瘤治疗（细胞制剂输注前）：
• 在 6 周内接受异基因细胞治疗，如供者淋巴细胞输注（DLI）；
• 在 1 周内进行中枢神经系统（CNS）疾病预防治疗（如鞘内注射甲氨喋呤和/或
阿糖胞苷）；除外 CNS 预防治疗在 CAR-T细胞回输前至少停用 1 周；
• 在 21天内使用单克隆抗体治疗急性髓系白血病；
• 在 14 天内或至少 5 个半衰期内（以更短时间为准）接受过靶向疗法、表观遗
传治疗或试验性药物治疗，或使用过侵入性的试验性医疗器械；
• 在 14天内接受细胞毒性治疗（除外羟基脲）；
• 在 14天内接受放疗。
6. 恶性肿瘤 CNS 浸润，参照美国国家综合癌症网络（NCCN）指南 CNS-3（注：患
者患有 CNS 疾病但已得到有效治疗不列入排除标准。）
7. 有较明显的出血倾向，如消化道出血、出血性膀胱炎、凝血功能障碍、脾功能亢
进（依据触诊或 B 超显示脾脏肿大、血细胞减少、骨髓呈造血细胞增生像进行诊
断）等
8. 同时使用类固醇或其他免疫抑制剂进行治疗的慢性疾病。除外以下情况：使用局
部、眼部、关节腔内、鼻内和吸入型糖皮质激素治疗；短期使用糖皮质激素进行
预防治疗（如预防造影剂过敏）
9. 严重的基础疾病，例如：
• 有证据表明存在严重的活动性病毒、细菌感染或未控制的全身性真菌感染；
• 活动性自身免疫性疾病或 3 年内的自身免疫性疾病史；
主要目的：
• 评价 LCAR-AMDR 细胞制剂治疗复发/难治急性髓系白血病患者的安全性、耐
受性和药代动力学特点。
次要目的：
• 初步评价 LCAR-AMDR 细胞制剂在复发/难治急性髓系白血病中的疗效；
• 评估 LCAR-AMDR 细胞制剂的免疫原性。
探索性目的：
• 探索 LCAR-AMDR 细胞制剂临床疗效、安全性和药代动力学/药效动力学，与
肿瘤标记物或其他潜在的生物标志物之间的相关性；
• 探讨受试者免疫细胞群是否影响 LCAR-AMDR 细胞制剂的药效学、安全性和
临床活性；
• 评估接受 LCAR-AMDR 细胞制剂治疗的受试者体内是否存在有复制能力的慢
病毒；
• 探索细胞制剂的特点与 CAR-T药代动力学之间的相关性。
