纳入标准

• 年龄：18-80岁，没有性别限制；

• 确认用阳性ACHR或MUSK抗体的广义肌无力诊断为肌无力，至少满足以下条件：

  （1）重复的神经刺激表明神经肌肉传播缺陷； （2）对新斯泰芬检验的积极反应； （3）口服胆碱酯酶抑制剂治疗后临床判断的-MG症状改善；

• 根据MGFA类型IIA-IVB（包括IIA，IIB，IIIA，IIIB，IIIB，IVA，IVA，IVB）对MG的临床分类；
• 基线MG-ADL（日常生活的肌无力重症活动）得分≥6，与眼镜相关的评分<50％；
• 在标准疗法下的反应不良和/或缺乏有效治疗，尽管对皮质类固醇，免疫抑制剂（例如硫唑嘌呤，甲状腺酚，肉豆蔻醇，他氨基酸脂蛋白，他，氨基酸脂蛋白A，克罗修症A，环孢菌素A，环磷有磷酰胺），尚无改善或恶化症状，但症状却没有改善或恶化。
• 预期生存时间大于12周；
• 足够的骨髓，凝结，心肺，肝脏和肾功能；骨髓功能：ANC≥1.5×10⁹/L， Alc≥0.8×10⁹/L，Hb≥80g/L;输血或生长因子不得在筛查前的7天内使用以满足这些标准。加入功能：INR或APTT≤1.5×ULN。
• 心脏功能：通过超声心动图（ECHO）评估的左心室射血分数（LVEF）≥40％。
• 肺功能：CTCAE级≤1个呼吸困难和空气Spo₂≥92％（通过脉搏血氧仪测量）。
• 肝功能：ALT和AST≤2.5×ULN；总胆红素<2.0 mg/dl（患有吉尔伯特综合征的受试者的<3.0 mg/dl）。
• 肾功能：计算出的肌酐清除率（Cockcroft-Gault）≥50ml/min，没有补充辅助。

排除标准

• Subjects positive for hepatitis B surface antigen (HBsAg) and/or hepatitis B core antibody (HBcAb) with detectable or quantifiable HBV DNA, positive for hepatitis C antibody (HCV Ab) with detectable or quantifiable HCV RNA, positive for HIV antibody, positive CMV DNA, or CMV DNA above the upper limit of detection;梅毒抗原或抗体阳性；
• 存在其他不受控制的主动感染；
• 主要器官移植（例如心脏，肺，肝，肾脏）或骨髓/造血干细胞移植的历史；
• 怀孕或母乳喂养的妇女；
• 在过去两年中，收到任何mRNA-LNP产品或其他基于LNP的药物；
• 筛查前6个月内以下任何以下任何心血管疾病的病史：纽约心脏协会（NYHA）III或IV级心力衰竭，心肌梗死，不稳定的心绞痛，不受控制或症状性心律不齐，任何心室心律失常或其他临床上严重的心脏病；
• 筛查前30天内或需要长期连续抗凝治疗（例如Warfarin，低分子量肝素，XA因子抑制剂）的病史≥1级出血事件。
• 筛查前30天内实时疫苗接种历史；
• 严重的中枢神经系统疾病或病理变化，包括但不限于：脑血管事故，动脉瘤，癫痫，癫痫发作/抽搐，失语症，中风，严重的脑损伤，痴呆症，帕金森氏病，大脑疾病，有机脑综合症，有机脑综合症；
• 哮喘或严重过敏的史；
• 在研究人员认为，任何情况都可能增加患者的风险或干扰研究评估。
• 入选标准：
  1.        18～69岁（含）患者，男女不限；
  2.        凝血功能：INR或APTT≤1.5×ULN；
  3.        肝功能：ALT和AST≤2.5×ULN（特发性炎症性肌病导致的ALT、AST升高除外），总胆红素＜2.0mg/dL（Gilbert综合征受试者总胆红素＜3.0mg/dL）；
  4.        肾功能：定义为无需水化辅助情况下计算的肌酐清除率（Cockcroft-Gault）≥30mL/min；
  5.        符合2019欧洲抗风湿病联盟（EULAR）/美国风湿病学会（ACR）系统性红斑狼疮诊断标准确诊为SLE，SLE病史至少6个月
  6.        既往使用羟氯喹、免疫抑制剂和/或生物制剂等方案稳定治疗至少8周，免疫抑制剂包括环磷酰胺、甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、来氟米特、他克莫司、环孢素等；生物制剂包括贝利尤单抗、泰它西普、依库珠单抗、利妥昔单抗等。
  7.        口服糖皮质激素为泼尼松（或等效药物）≥7.5mg/天，且≤30mg/天，若与免疫抑制剂联用，则无每日最小剂量要求；
  8.        至少规范使用过2个免疫抑制剂（包括羟氯喹）；
  9.        抗核抗体（ANA）阳性，和/或抗ds-DNA抗体阳性，和/或低补体血症；
  排除标准：
  1.        乙型肝炎表面抗原和/或乙型肝炎核心抗体阳性且HBV DNA阳性或滴度高于检测下限者，丙型肝炎病毒抗体阳性且HCV RNA阳性或滴度高于检测下限者，HIV抗体阳性，CMV DNA阳性或者高于检测值上限；梅毒抗原或抗体阳性；
  2.        存在其他未控制的活动性感染；
  3.        既往两年内接受过任何纳米脂质颗粒药物。