入选标准:
(1) 签署知情同意书时,60岁≤年龄≤80岁,无生育能力的女性;
(2) 根据亚洲肌少症工作组(AWGS2)对肌少症的定义;
(3) 受试者自愿参加且充分知情,充分理解研究并能遵从研究方案的要求并有意愿按计划完成研究。
排除标准:
(1) 已知对试验药物的任何成分过敏或有禁止使用的病症;
(2) 筛选期检测发现抗Follistatin抗体阳性;
(3) AAV9衣壳中和抗体阳性;
(4) 有以下任何一项影响受试者躯体功能评价的情况:
① 过去6个月内有下肢骨折病史,或任何对步态有严重影响的损伤或疾病;
② 伴有明显持续性功能缺陷的神经损伤/障碍;
③ 需要卧床的患者。
(5) 有以下任何一项临床严重疾病史或现患严重疾病:
① 有恶性肿瘤病史或目前患有任何恶性肿瘤;
② 有活动性自身免疫性疾病需要免疫抑制治疗或糖皮质激素治疗;
③ 有严重的心脏疾病;
④ 严重的肾脏疾病;
⑤ 严重的肺部疾病;
⑥ 有潜在的肝脏疾病或肝病史;
⑦ 筛选期HBsAg阳性或HCVAb和HCV-RNA阳性,或目前正接受乙肝或丙肝抗病毒治疗者。
⑧ 经药物治疗但仍控制不佳的糖尿病受试者;
⑨ 不可控制的高血压(定义为经稳定剂量的(至少4周)降压药物治疗后,收缩压≥150mmHg或舒张压≥100mmHg);
⑩ 有急/慢性感染,且经研究者判断参加研究后会增加受试者风险;
(6) 筛选期实验室检查结果
① 血红蛋白<100g/L;
② 血小板计数<100×109/L;
③ 天门冬氨酸转氨酶或丙氨酸转氨酶>2×正常值上限(ULN);
④ 总胆红素>1.5×正常值上限(ULN);
⑤ 碱性磷酸酶>2×正常值上限(ULN);
⑥ 筛选期HIV抗体(或核酸检测)阳性或梅毒螺旋体抗体阳性;
(7) 筛选前接受过基因治疗的临床试验药物,或3个月内使用过其他临床试验药物,或计划在本研究期间参加其他临床试验;
(8) 在观察期内(给药后52周内)有计划手术者;
(9) 有严重的精神疾病;
(10) 有吸毒史或药物滥用、酗酒的受试者;
(11) 研究者认为依从性差,将无法评价疗效或预期完成随访的可能性较低;
存在具有显著临床意义的疾病或其它原因,研究者认为不适宜参加本研究。
研究分为筛选期(给药前6周内)、基线/给药期(给药前2天至给药结束)、观察期(给药后52周内)、长期随访期(给药后52周至给药后5年内)。
试验药物:
名 称:ZS112注射液
保存条件:-60℃及以下,避光保存
提供单位:四川至善唯新生物科技有限公司
给药途径:
试验药物:肌内注射
给药方法:
试验药物:
根据受试者的体重计算给药量,计算公式为:给药量(vg)=受试者体重(kg)×给药剂量(vg/kg)。